中新網(wǎng)天津2月6日電 (記者 孫玲玲)記者從南開大學獲悉，由該校化學學院教授、藥物化學生物學國家重點實驗室PI陳悅團隊發(fā)明的候選新藥ACT001，日前被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)納入我國“突破性治療品種”名單。
公開報道顯示，納入國家藥監(jiān)局“突破性治療藥物”名單的新藥往往針對嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且在臨床試驗中顯示效果或安全性具有明顯優(yōu)勢。納入“突破性治療品種”將有助于縮短新藥研發(fā)周期，使患者能更快獲得更優(yōu)質的治療方案。
據(jù)介紹，ACT001長期以來由尚德藥緣及其子公司負責藥品生產(chǎn)、申報注冊、臨床試驗等開發(fā)工作。南開大學與尚德藥緣共同申請了包括化合物結構、治療用途、固體晶型等一系列發(fā)明專利，并在天津天開高教科創(chuàng)園設立了全資子公司尚德藥緣(天津)生物制藥有限公司，作為原創(chuàng)藥物的孵化基地之一。目前，ACT001的多項專利在世界范圍內(nèi)獲得授權，2021年共同獲得天津市科學技術獎技術發(fā)明一等獎。
研究團隊介紹，ACT001已在全球開展了十余項臨床試驗，其中多項臨床試驗結果在美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會、美國神經(jīng)腫瘤學會(SNO)年會與歐洲呼吸學會(ERS)年會等醫(yī)學國際學術會議上公布，先后獲得孤兒藥資格、兒童罕見病資格、快速通道等5項歐美發(fā)達國家重要資質認定，其中美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予了ACT001“兒童罕見病資格”，使其成為我國獲得該認定的首個藥物。
據(jù)悉，針對小細胞肺癌腦轉移瘤的“突破性治療品種”，是目前ACT001獲得的最重要的臨床研究資質。相關臨床試驗為聯(lián)合全腦放療治療肺癌腦轉移瘤的2b/3期臨床研究，由中國臨床腫瘤學會理事長于金明院士主持，全國包括山東省腫瘤醫(yī)院、浙江腫瘤醫(yī)院、湖南省腫瘤醫(yī)院、北京協(xié)和醫(yī)院、安徽省腫瘤醫(yī)院、中山大學腫瘤防治中心和湘雅醫(yī)院等二十多家三甲醫(yī)院共同參與。(完)